A human lysosomal storage disorder toolkit for decoding proteome landscapes in cortical and dopaminergic-like induced neurons
Gli autori hanno sviluppato un toolkit di cellule staminali embrionali umane prive di geni associati a disturbi da accumulo lisosomiale, utilizzando analisi proteomiche e microscopia crioelettronica per mappare le alterazioni molecolari e le vulnerabilità degli organelli in neuroni corticali e dopaminergici, fornendo così una risorsa fondamentale per decifrare i meccanismi patologici di queste malattie.